失明を治療する――網膜を再構築する遺伝子治療

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CREDIT: WANG ET AL., JNEUROSCI 2019

失明障害の遺伝子治療に関する注目すべき研究結果が、神経科学専門ジャーナル『JNeurosci』に発表された。それによれば、マウスを使った研究において、遺伝子治療によって網膜が自身を再構成し、正常な光反応を取り戻すことができたという。

失明は、しばしば網膜の桿体視細胞と呼ばれる種類の細胞の死によって起こされる。 死につつある桿体を救うことに焦点をあてた治療は存在するが、網膜が治療後に細胞を再成長させて再構築できるかどうかは、視力回復の重要な要素であるにもかかわらず、これまで知られていなかった。

研究者達は、ヒトの発達性の失明障害に似せた、遺伝的に欠陥がある桿体を持つマウスモデルを開発し、遺伝子治療の有無を対比させながら、欠陥のある網膜の構造とその光に対する反応を調べた。彼らは遺伝子治療を受けた桿体が、通常の光応答を取り戻しただけではなく、網膜の他の神経細胞への通常の接続を回復したことを見出した。

この発見は、発育期間を超える網膜の可塑性を示し、網膜変性症によって失明した患者の欠陥ある桿体を修復、あるいは置き換える可能性を示唆するものだ。この研究成果は、全ての網膜変性症患者にとって朗報となるかもしれない。

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Retina restructures itself after cell death

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